Lumacaftor/ivacaftor por 96 semanas em crianças de 12 a 24 meses com FC F508del

Um estudo aberto de fase 3 acompanhou por 96 semanas 52 crianças com fibrose cística e genótipo F508del homozigoto que iniciaram lumacaftor/ivacaftor entre 12 e 24 meses de idade, em 22 centros dos Estados Unidos e do Canadá. Segundo os autores (Zemanick et al.), o tratamento manteve perfil de segurança e tolerabilidade e reduziu o cloro no suor; segurança e tolerabilidade eram o desfecho primário. Foram elegíveis crianças que haviam concluído o estudo parental 809-122 ou que nunca haviam usado lumacaftor/ivacaftor. Como o desenho é aberto, de braço único e sem grupo comparador nem testes de hipótese, os resultados são descritivos e não permitem atribuir causalidade nem comparar com não tratados; os próprios autores apontam a amostra pequena como limitação. A monitorização hepática segue indicada no acompanhamento, sobretudo em quem inicia o tratamento.

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