Um estudo aberto de fase 3 acompanhou 52 crianças com fibrose cística F508del homozigoto que iniciaram lumacaftor/ivacaftor entre 12 e 24 meses em 22 centros dos Estados Unidos e do Canadá, com segurança e tolerabilidade como desfecho primário.
Por que importa: O estudo estende para 96 semanas a segurança de lumacaftor/ivacaftor em crianças com F508del homozigoto tratadas antes dos 2 anos e mostra queda sustentada do cloro no suor e aumento da elastase-1 fecal.
Em ensaio clínico randomizado cruzado e multicêntrico com 32 crianças de 1 mês a 18 anos sob ventilação mecânica, o controle automatizado da pressão do cuff manteve a faixa de 15 a 25 cmH2O por mais tempo que o ajuste manual intermitente feito pela enfermagem.
Por que importa: O ensaio cruzado randomizado mostra que a pressão do cuff oscila fora da faixa com o ajuste manual intermitente, o que ajuda a repensar a rotina de monitorização na criança ventilada.