Em estudo retrospectivo de centro único publicado no European Journal of Pediatrics, 61 pessoas com fibrose cística acompanhadas em Lisboa entre 2013 e março de 2025 mostraram que a manifestação neonatal da doença não implicou prognóstico uniformemente adverso.
A Vertex relatou recuperação da função pancreática em crianças com fibrose cística. O anúncio foi divulgado pelo Investing.com Brasil, sem detalhes sobre desenho do estudo, número de pacientes, faixa etária, intervenção ou desfechos.
Pesquisadores da Universidade Charité – Berlin desenvolveram um nanocorpo permeável a células que estabiliza o canal CFTR com a mutação F508del e, combinado à terapia tripla com elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, elevou a atividade do CFTR a cerca de 90% dos níveis normais em modelos celulares de pacientes.
Em pesquisa com 152 adultos com fibrose cística e 177 profissionais de saúde, pacientes e equipes concordaram em espaçar consultas de rotina na doença estável em uso de moduladores de CFTR, mas profissionais que atendem adultos aceitaram limiar de VEF1 mais baixo (54,4%) e menos consultas anuais obrigatórias (2,17) do que pacientes (67,9% e 2,79) e pediatras (77,96% e 2,75).